B村临床丨纽福斯NR082：首个获FDA授予IND许可的中国眼科AAV体内基因治疗药物

今日，B村客官纽福斯宣布公司的候选药物NR082（rAAV2-ND4，核心项目NFS-01），用于治疗ND4突变引起的Leber遗传性视神经病变（ND4-LHON）获美国食品药品监督管理局（FDA）授予新药临床试验（IND）许可，并将在美国开展临床试验。自此，NR082成为首个获得美国FDA临床试验许可的中国眼科体内基因治疗药物。

B村客官纽福斯是中国首家专注于眼科基因治疗药物的研发公司。2021年，纽福斯完成了4亿元B轮融资和近4亿元的C轮融资，用于推进核心眼科产品的国际化进程。屡屡获得资本青睐的纽福斯，在成熟的腺相关病毒（AAV）基因治疗技术平台和对眼科领域有数十年深入理解的创始团队的引领下建立了丰富的产品管线，包含针对遗传性视神经萎缩、视神经损伤疾病、血管性视网膜病变等多种眼科疾病的10余个在研项目，从眼科罕见病逐步扩展到眼科常见病。（相关阅读：B村指数丨近4亿元！纽福斯完成C轮融资推进眼科产品国际化进程）

核心产品NR082是一款眼科体内基因治疗产品，用于治疗ND4-LHON。此前，早在2020年9月已被美国FDA授予孤儿药称号；于2021年3月获得中国NMPA临床试验申请的默示许可，成为中国首个获得临床试验许可的眼科体内基因治疗药物，并在同年6月启动临床试验。

此次在美国获批开展的临床试验是一项多中心、开放的、单臂临床研究，该项研究将在ND4线粒体基因突变引起的Leber遗传性视神经病变（LHON）患者中评价NR082基因治疗的安全性和有效性。

纽福斯创始人、董事长李斌教授说：“此次NR082成为中国首个获得中美IND许可的AAV基因治疗产品，再次证明了纽福斯基因治疗药物开发平台的能力。由于LHON目前在临床没有有效治疗手段，我有机会时总跟病友说，大家真的久等了。十年磨一剑，我非常期待并有信心公司的中美临床试验将快速推进，为中国籍眼科基因治疗药物上市及国际化铺平道路，让全球在黑暗中一直等待的病友与光重逢。”

纽福斯首席执行官陆英明博士表示：“在我参与、领导的多个IND项目中，NR082是第一个获得FDA授予IND许可的中国籍AAV体内基因治疗药物。这是中国开发的基因治疗药物能在眼科领域为患者带来光明希望的重要里程碑，也让我们距离为眼科患者带去革命性基因治疗手段的目标更进一步。”

值得一提的是，2021年9月，纽福斯在B村桑田岛二期的商业化生产基地落成，据了解该基地按照国际（NMPA,FDA,EMA）GMP标准设计，总面积达8000平方米。其B村商业化生产基地的建成意味着纽福斯具备了高产稳定的贴壁、悬浮生产工艺，能满足不同特性与规模的产品商业化生产需求。（相关阅读：B村资讯丨引领全球眼科基因治疗！纽福斯商业化生产基地落地B村）

细胞基因疗法是解决人类疑难杂症的新道路，也是生物医药产业发展的下一程，更是B村积极布局创新生态圈的新方向。纽福斯作为中国眼科基因治疗行业当之无愧的排头兵，此次NR082在美国获批IND，再次证明了纽福斯基因治疗药物开发平台的能力。小二期待NR082临床进展顺利，早日为患者提供更优质的药物解决方案。

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